https://frosthead.com

Edição de gene CRISPR usado para tratar pacientes pela primeira vez

Pela primeira vez, pesquisadores do Hospital da China Ocidental na cidade de Chengdu, na província de Sichuan, injetaram um paciente com células modificadas pela técnica de edição do gene CRISPR-Cas9, relata David Cyranoski, da Nature . É um passo inicial para uma nova era de edição genética, que promete revolucionar a saúde, a agricultura, a conservação e outros campos da biologia.

Conteúdo Relacionado

  • Edição genética de embriões dá uma visão da biologia humana básica

O CRISPR é uma técnica de edição de genes derivada dos sistemas imunes encontrados naturalmente em uma variedade de bactérias, escreve Sarah Zhang para o Gizmodo . Essas espécies mantêm uma "galeria de trapaceiros" de DNA de vírus em seu genoma, para que possam reconhecê-lo se invadirem suas células. Se o DNA do vírus for detectado, a bactéria implanta enzimas associadas a CRISPR (aka Cas) que podem encontrar o DNA do vírus invasor e precisamente detectá-lo.

Os pesquisadores perceberam que se pudessem mostrar às proteínas Cas uma fatia do DNA-alvo, as enzimas patrulhaviam o genoma, retirando esses pedaços de código. Este método engenhoso permitiu-lhes sequestrar o sistema para editar precisamente os genes. A bactéria com o dispositivo genético homing mais eficiente é, na verdade, o Streptococcus pyogenes, que causa infecções na garganta. Os cientistas estão agora trabalhando com a técnica CRISPR-Cas9 para tentar cortar as seqüências genéticas que causam doenças genéticas e até mesmo usá-las recentemente para restaurar parcialmente a visão em animais cegos.

Nesta última aplicação, o oncologista Lu You da Universidade de Sichuan e sua equipe isolaram um conjunto específico de células T de combate ao câncer de um paciente com uma forma agressiva de câncer de pulmão. Essas células imunes devem atacar células anormais como as encontradas em tumores cancerígenos, mas nem sempre funcionam. Alguns tumores cancerígenos exploram o receptor PD-1 das células T, que desliga a resposta imunitária. Assim, os pesquisadores cortaram a região do DNA que codifica as proteínas PD-1 usando o sistema CRISPR-Cas9 e cultivaram essas células T modificadas antes de reinjetá-las novamente no paciente doente.

A esperança é que, ao eliminar o código genético das proteínas PD-1, as células T atacem o câncer de forma desinibida.

A primeira injeção ocorreu sem problemas e o paciente receberá uma segunda dose, mas a confidencialidade do paciente limita a quantidade de informações que os pesquisadores poderiam fornecer, relata Cyranoski. Dez outros pacientes serão submetidos a tratamentos semelhantes, recebendo de duas a quatro injeções, e serão monitorados por seis meses.

Carl June, que pesquisa imunoterapia na Universidade da Pensilvânia, diz que este estudo provavelmente estimulará uma competição saudável. “Eu acho que isso vai acionar o 'Sputnik 2.0', um duelo biomédico sobre o progresso entre a China e os Estados Unidos, o que é importante, já que a competição geralmente melhora o produto final”, ele diz a Cyranoski.

Tracy Staedter da Seeker relata que o laboratório de junho é atualmente o único nos Estados Unidos que tem aprovação da FDA para usar técnicas CRISPR em células T destinadas a humanos.

Mas os pesquisadores nos EUA estão propositadamente se movendo lentamente na frente da CRISPR, relata Staedter. Em 2015, pesquisadores em Pequim usaram o CRISPR para modificar o genoma de um embrião humano, embora não o deixassem desenvolver. Isso levou a um debate acalorado sobre a ética de usar a tecnologia nascente em seres humanos e levou os Institutos Nacionais de Saúde a criar um comitê consultivo para supervisionar qualquer proposta de uso de CRISPR em pessoas.

Edição de gene CRISPR usado para tratar pacientes pela primeira vez